Redigering av genomet
Genomredigering är en typ av genteknik.
DNA förs in, ersätts eller avlägsnas från ett genom med hjälp av artificiellt konstruerade nukleaser, eller "molekylära saxar". Nukleaserna gör specifika dubbelsträngsbrott (DSB) på önskade ställen i arvsmassan. Cellens egna mekanismer reparerar de inducerade brytningarna genom naturliga processer.
För närvarande används fyra familjer av konstruerade nukleaser.
För att förstå funktionen hos en gen eller ett protein kan man störa den på ett sekvensspecifikt sätt och observera dess effekter på organismen. I vissa organismer är det dock svårt eller omöjligt att göra platsspecifika mutationer. Därför måste mer indirekta metoder användas. Exempel på detta är:
- Tystnad av genen av intresse genom kort RNA-interferens (siRNA). Genavbrottet med siRNA kan dock vara varierande och ofullständigt.
- Genomredigering med nukleaser som ZFN. Detta skiljer sig från siRNA. Det manipulerade nukleaset (det enzym som skär av DNA) kan ändra DNA-bindningen. Därför kan det i princip skära i vilken position som helst i genomet och ändra sekvenserna för gener som inte kan bli specifika måltavlor för konventionell RNAi.
Genomredigering valdes av Nature Methods till Årets metod 2011. Tekniken används redan, men det är ännu inte tillåtet att implantera modifierade embryon i en kvinna.
CRISPR/Cas9-metoden
År 2017 tillkännagavs detta system som en av årets största vetenskapliga landvinningar. Cas9 är ett enzym som tillsammans med ett guide-RNA kan sätta in en ny DNA-sekvens i ett genom. Sir John Skehel sade: "Det kan göra det möjligt att slå ut en viss gen i en cell, eller införa en viss gen, eller korrigera en viss muterad gen som du vill ska fungera bättre".
Frågor och svar
F: Vad är genomredigering?
S: Genomredigering är en typ av genteknik där DNA införs, ersätts eller avlägsnas från ett genom med hjälp av artificiellt framställda nukleaser, eller "molekylära saxar".
F: Hur används konstruerade nukleaser vid genomredigering?
S: Konstruerade nukleaser gör specifika dubbelsträngsbrott (DSB) på önskade ställen i genomet. Cellens egna mekanismer reparerar de inducerade brytningarna genom naturliga processer.
F: Vilka är några exempel på indirekta metoder som används för att förstå genernas funktion?
S: Exempel på sådana metoder är att tysta den aktuella genen med hjälp av kort RNA-interferens (siRNA) och att använda konstruerade nukleaser som ZFN för att modifiera DNA-bindning och skära av en viss position i genomet.
F: Varför valdes genomredigering till årets metod i Nature Methods 2011?
S: Nature Methods valde genomredigering som Årets metod 2011 eftersom den redan används, men det är ännu inte tillåtet att implantera modifierade embryon i en kvinna.
F: Finns det olika typer av konstruerade nukleaser som kan användas för genomredigering?
Svar: Ja, det finns fyra familjer av konstruerade nukleaser som kan användas för genomredigering.
F: Hur skiljer sig siRNA från andra metoder för att förstå genernas funktion?
S: SiRNA skiljer sig från andra metoder eftersom det handlar om att tysta gener snarare än att ändra dem direkt med ett enzym som ZFN.
F: Är det för närvarande tillåtet att implantera modifierade embryon i en kvinna?
S: Nej, det är för närvarande inte tillåtet att implantera modifierade embryon i en kvinna.
