Genterapi
Genterapi innebär att man för in en fungerande gen i en person som har en skadad gen. Europeiska kommissionen har godkänt denna metod för en särskild behandling. Behandlingen med produkten Glybera använder ett virus för att infektera muskelceller med en fungerande kopia av genen. Europeiska kommissionen har gett Glybera marknadsföringstillstånd, vilket innebär att den kan säljas i hela EU.
En av en miljon människor har skadade kopior av den lipasgen som behövs för att bryta ner fett. Fettet samlas i blodet, vilket leder till smärta och inflammation i bukspottkörteln (pankreatit). Det är livshotande. Hittills har det enda sättet att hantera tillståndet varit att ha en mycket fettsnål kost.
När virus används på detta sätt är det en vektor. Det betyder att det är en bärare; genen har förts in i virusets arvsmassa och viruset sticker in den i de mänskliga cellerna. Tekniken kallas transfektion. Denna teknik skiljer sig från genknockout-tekniken, som inte använder en virusvektor.
Genterapi med hjälp av en adenovirusvektor. En ny gen förs in i ett virus som sedan förs in i en människa. Om behandlingen är framgångsrik kommer den nya genen att skapa ett fungerande enzym som behandlar sjukdomen.
Kina
Kina var det första land som godkände kommersiell produktion av genterapi 2003. Denna genterapi är avsedd för skivepitelcancer i huvud och hals (HNSCC) - en cancer som utgör 10 % av alla nya cancerfall i Kina. Det finns 2,5 miljoner nya cancerpatienter varje år i Kina.
Världens första kommersiella genterapi, som säljs under varumärket Gendicine, använder också ett virus för att föra in genen i den mänskliga arvsmassan.
Tidigare
Möjligheten till genterapi diskuterades så snart man kände till DNA:s och RNA:s roll. Den första specifika publikationen gjordes 1972.
Framtida
Många fler typer av genterapi är på försöksstadiet. Det är uppenbart att en cykel av händelser kommer att vara en del av den framtida kliniska medicinen: DNA-sekvensanalys > identifiera defekta gener > åtgärda generna med genterapi eller genknockout. Ibland finns det problem med biverkningar, som kan upptäckas på försöksstadiet. Det finns numera en databas med en förteckning över alla kända kliniska försök.
Frågor och svar
F: Vad är genterapi?
S: Genterapi är en process där man sätter in en fungerande gen för att ersätta en skadad gen i patienten.
F: Vilken produkt har Europeiska kommissionen godkänt för genterapi?
S: Europeiska kommissionen har godkänt produkten Glybera för genterapi.
F: Hur behandlar Glybera den genetiska sjukdomen?
S: Glybera använder ett virus för att infektera muskelceller med en fungerande kopia av genen för att behandla den genetiska sjukdomen.
F: Vad är lipasgenen och varför är den viktig?
S: Lipasgenen är en gen som behövs för att bryta ner fett. Den är viktig eftersom skadade kopior av genen kan leda till att fett ansamlas i blodet, vilket kan leda till pankreatit, som är livshotande.
F: Vilken teknik använder Glybera för genterapi?
S: Glybera använder transfektionsteknik, där den virala vektorn för in genen i mänskliga celler.
F: Vad är en viral vektor?
S: En viral vektor är en bärare som för in genetiskt material i celler.
F: Hur skiljer sig transfektionstekniken från genknockouttekniken?
S: Vid transfektionstekniken används en viral vektor för att föra in en fungerande kopia av genen, medan man vid genknockouttekniken inte använder en viral vektor. Målet med genknockouttekniken är att ta bort eller inaktivera en gen.
